Heilversuche werden auf Grundlage des Arzneimittelgesetzes von Behörden, Justiz und Ethik-Kommissionen kritisch beurteilt. Bundesoberbehörden (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte und Paul-Ehrlich-Institut) sehen die Grenze des Heilversuches schon bei mehr als einmaliger Anwendung eines nicht zugelassenen Arzneimittels. Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte bringt dabei Versuche mit nicht zugelassenen Arzneimitteln bei der Staatsanwaltschaft zur Anzeige, sobald sie hiervon Kenntnis erhält.

Der Heilversuch ist vom Grundsatz her immer eine bilaterale vertragliche Behandlungs-Beziehung zwischen Arzt und Patient. Im Gegensatz zu einer klinischen Prüfung wird der Heilversuch nicht durch eine Ethik-Kommission beraten und bewertet, sondern verbleibt in dem Rechtsverhältnis zwischen Arzt und Patient in unteilbarer Verantwortung. Dies bedeutet auch, dass ein besonders hoher Maßstab an die Aufklärung anzulegen ist – was bei vulnerablen Gruppen wie Kindern zusätzliche Probleme schafft.

Heilversuche sind im Einzelfall angezeigt, wenn eine lebensbedrohliche Erkrankung und unerträgliches Leid durch anerkannte schulmedizinische Maßnahmen nicht zu bessern oder zu lindern sind. In einem hoffnungslosen Einzelfall darf eine nicht erprobte, nicht zugelassene Therapie nach entsprechender Aufklärung angewandt werden, wenn solch eine Therapie die einzige verbliebene Möglichkeit mit begründeter Erfolgsaussicht ist.

Der klinische Verlauf nach Anwendung eines Heilversuches soll dokumentiert und der Allgemeinheit durch Publikation im Sinne eines "Case Report" zugänglich gemacht werden. Aus der Perspektive der Rechtswissenschaften sind wenige Heilversuche mit entsprechender Dokumentation zur Hypothesenbildung einer klinischen Prüfung möglich.

Sobald die Idee entsteht, das ein im Heilversuch angewandtes Behandlungsverfahren Krankheiten bessert oder Leiden lindert und deshalb ein planvolles, weiteres Vorgehen in Angriff genommen wird (wie durch Ankündigung einer Fallserie mit Einschaltung der Ethik-Kommission) sind spätestens die Kriterien erfüllt, nach denen unter Geltung des Arzneimittelgesetzes eine klinische Prüfung zu fordern ist.